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干细胞治疗技术,会成为未来医学一个重大突破口

[本文为疾病百科知识,仅供阅读]  发布日期:2019-09-26 10:27   阅读:

  干细胞是具有自我复制、更新和多向分化潜能的原始细胞群,其生物学特性与生命的发生、发育、分化、成熟、衰老、死亡等生理和病理过程息息相关。干细胞是当今生物医学研究最热门的领域之一,其研究不但极大地加深了对基因的差别活化、转录、调控,以及细胞的有丝分裂、转化及凋亡等生命现象本质的科学认识,也推动了细胞克隆、转基因、基因编辑等现代生物技术的发展。干细胞的存在可确保许多器官不断地进行自我更新,当某一组织器官受到损伤或功能丧失时,即可通过将器官内的干细胞激活生成新细胞促使器官组织再生,在无法完成自我再生的时候,也可以通过外源输入相应的干细胞达到治疗效果。

  科学家一直在探讨利用干细胞治疗来攻克诸如嵴髓损伤、帕金森病、黄斑变性、糖尿病、缺血性心脏病、肾病、骨关节炎等困扰医学界的难题,然而过度的干细胞活性也可能导致疾病(比如癌症)发生。可见,干细胞研究不仅是科学问题,也是技术问题,更是医学应用问题。干细胞技术的重大突破将极大地造福全人类。

干细胞治疗技术,会成为未来医学一个重大突破口

  认识干细胞技术

  从基础研究到临床应用干细胞概念最早见于 20 世纪初,直到 1963 年,加拿大学者 McCulloch 等才首次发现小鼠的骨髓细胞中存在可以重建整个造血系统的细胞,即造血干细胞。造血干细胞是目前研究最清楚的干细胞,为干细胞其他领域的研究提供了许多数据,骨髓移植也成为干细胞治疗的探路者,美国医生 Thomas 因首次将同种异体骨髓移植作为治疗癌症的方法获得 1990 年诺贝尔生理学或医学奖。由于来源便利,与骨髓造血干细胞相类似的脐带血造血干细胞催生了干细胞存储库的发展,在一定程度上缓解了骨髓供者配型困难及移植物抗宿主反应(GVHD),但由于骨髓及脐带血来源干细胞只能分化为造血细胞的局限性以及脐带血常牵涉到使用胎盘,曾引起西方一些组织及知名人士的强烈反对,干细胞治疗领域一度陷入停滞。1998 年,美国威斯康辛大学的 Thomson 等人首次成功建立了可以分化成几乎人体任何一种细胞(包括神经、心肌、造血、肝脏、胰腺等细胞)的人胚胎干细胞系,并应用于移植,为多种困扰人类的疾病提供了全新的干细胞来源。

  但道德和伦理问题的争论及胚胎的全能干细胞定向诱导分化的控制等仍限制着人胚胎干细胞的推广应用。 2006 年,日本京都大学山中伸弥(Shinya Yamanaka)等人报道,通过转染 4 种转录因子(Oct4,Sox2, Klf4 和 C-Myc)将小鼠成纤维细胞重编程为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)。该成果引起科学界巨大轰动,掀起了干细胞研究的全球浪潮,并推动了人类诱导多能干细胞(HiPSC)的快速发展,成功实现了对脐带血及胚胎干细胞的替代,成为避开伦理问题的解决方案。此后,干细胞研究进入快车道,来自间充质、外周血、脂肪、眼角膜、皮肤、牙髓、脐带、包皮等多种组织来源的iPSC被制备出来, iPSC 的生成效率和稳定性不断提高,这既推动了对干细胞在基因、蛋白及细胞等多层面的生物学特性的研究,也促进了干细胞的筛选、分离、分化诱导、规模化制备的成熟,同时,各种基于干细胞功能开发的针对退化性疾病的治疗方案层出不穷,为目前医学无法解决的疾病的治疗带来了希望。

干细胞治疗技术,会成为未来医学一个重大突破口

  科学的基础及技术的保障是干细胞临床应用的重要前提,而安全性、有效性及可控性的确证才是干细胞真正进入规范性临床应用的唯一通行证。来源不同的干细胞具有不同的产品安全性因素,制备过程也极其复杂,目前为止缺乏统一和成熟的产业化手段,再加上世界各国对干细胞类产品的研发和产业化的监管政策至今仍有很大的区别,也难以按国际人用药品注册技术协调会(ICH)指导原则来协调各国间的标准,因此,如何有效控制干细胞治疗的质量是一个高难度的课题。美国是干细胞治疗控制最为严格的国度,明确规定细胞治疗产品必须按 FDA 生物制品许可申请(BLA)的途径申报。截至目前,FDA 批准的干细胞治疗产品只有从脐带血分离得到的异源性造血干细胞,用于有自身造血功能缺陷、罹患血液系统癌症的病人身上,其他任何通过复杂细胞分化、转导、培养、有性能转变等的干细胞治疗产品目前均未获得 FDA 的上市许可。我国对于细胞(包括干细胞)治疗的质量监管处于相对不稳定状态,原国家卫计委和原国家食品药品监督管理总局(CFDA)分别出台过按临床技术备案管理和按药品管理的文件,但无论是监管部门的职权分配、监管策略、监管流程的执行等尚缺少系统、稳定的可循指南。我国干细胞治疗监管无疑是处于按临床技术管理和按药物管理的“双轨制”框架下。这种“双轨制”,特别是按临床技术管理的方式在短期内会极大地刺激研发者和投资者的积极性,但中长期的影响存有较大的不确定性。放松监管对所有参与者的伦理道德、人性自律都是考验。这需要医药监管机构、研究者、企业、医疗机构等各负其责,按照现代化的药品质量管理体系标准来严格控制干细胞产品制备的全过程,以达到保证病人安全和干细胞产品有效性的最终目的。

  干细胞领域最大的影响在于其推动基础研究以及生命科学的进步,它也将推动药物开发、治疗手段、检测技术等方面的创新发展。目前,从上游的干细胞存储、中游的干细胞药物开发到下游的干细胞治疗,围绕干细胞的产业链体系已初具规模。

  伴随着干细胞科学的不断深入、干细胞技术的快速发展、干细胞监管法规的日益完善,干细胞科技在干细胞移植、干细胞新药、干细胞组织器官修复等众多领域的应用将越来越广泛,其所针对的适应证将逐年增加,成为解决众多临床未满足需求的重要生力军,为许多过去无计可施的疾病带来治疗的新希望。

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