间充质干细胞有望治疗神经退行性疾病
[本文为疾病百科知识,仅供阅读] 发布日期:2019-10-08 阅读:907近年来,随着老龄化加剧,神经退行性疾病患病率节节攀升,老年痴呆、帕金森、肌肉萎缩一些列的疾病也在寻找改善的办法。尽管在过去的几十年中,科学家们在神经退行性疾病的改善领域作出了巨大的努力,但仍然未找到有效的改善方法。
经过多项人体临床试验表明,未来间充质干细胞有望成为神经退行性疾病改善的有效工具。
首先,尽管这些疾病的病因被证明与多种细胞和分子机制有关,但科学家们尚未弄清楚神经元死亡的原因,并且没有单一的分子途径能够调节疾病的发展。其次,对于大多数疾病患者,由于缺乏有效的生物标志物,早期诊断受到了阻碍。第三,神经元退变的发展常常带来继发性影响,如慢性炎症等。另外,进入中枢神经系统的药物应能穿过脑血屏障,以及靶向不同中枢神经系统区域的特定细胞类型,这就需要高效地、能够将药物送达至目标位置的载体。
受以上因素的影响,传统的神经退行性疾病改善研究并未取得理想的效果,而随着间充质干细胞临床研究和人体试验的开展,神经退行性疾病的改善迎来了新机遇。
人体临床试验汇总
过去十年的多个报告显示,在多种啮齿类动物模型中,间充质干细胞移植后能够改善多种神经退行性疾病或急性脑损伤。间充质干细胞移植可提高存活率,减少病理,缓解认知功能衰退。
随着在模型动物试验中不断取得积极进展,越来越多的人类临床试验采用间充质干细胞,目的是缓解神经变性和改善急性脑损伤以及其他疾病。截止目前,clinicaltrials.gov登记注册的人类间充质干细胞临床试验有600多项,其中超过40项进入了III期临床。
为什么间充质干细胞能用于神经退行性疾病的改善?
利用干细胞来改善神经退行性疾病,目的是通过再生和为受损组织提供局部支持,以阻止疾病的临床恶化。
基于可以有效地从成人组织中获取、体外扩增培养以及能够安全的自体移植,间充质干细胞在细胞改善中极具潜力。
间充质干细胞已被证明能够向神经系统分化,并分泌一系列能够促进神经组织维持和修复的因素。此外,间充质干细胞还被证明具有移植后归巢至损伤区域的能力,这意味着它们作为改善药物载体十分具有前景。
科研人员认为,利用间充质干细胞作为载体将改善药物递送至病变区域,可为多种神经退行性疾病的靶向改善提供有效的平台。
事实上,已有很多报道显示,当间充质干细胞移植至神经退行性疾病啮齿类动物模型时,它能够带来很多有利的效应,如神经营养因子介导的保护、增强神经的形成、炎症的调节、异常蛋白质聚集体的清除。
结语
神经退行性疾病包括神经元功能的衰退、脑萎缩,并且常常与蛋白质异常沉积有关。虽然多种神经退行性疾病,如阿尔兹海默症(AD)、帕金森(PD)、亨廷顿病(HD)、肌肉萎缩症(ALS)、多系统萎缩症(MSA)发生在大脑的不同区域以及拥有不同的病因,但累积数据表明,它们拥有共同的细胞和分子机制。
大多数神经退行性疾病表现出了复杂的病因,间充质干细胞的多重益处似乎针对这些疾病的不同因素。了解这些细胞发挥功能的分子机制,有助于推进间充质干细胞改善神经退行性疾病的进展。
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