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​干细胞:研究疾病治疗的“黑匣子”

[本文为疾病百科知识,仅供阅读]  发布日期:2019-10-09 10:15   阅读:

  未来,我们所服用的药物、所接受的治疗都会事先使用干细胞的方法进行测试,来证实对身体的各种器官的细胞是否会产生副作用,如脑细胞、心血管细胞、肝细胞等,这将会带领我们进到一个全新的个性化制药时代。

  在人的身体里有一种神奇的细胞,叫做干细胞。这些干细胞具有多样的潜能,可以变成我们身体里的各种细胞,来替换身体里损坏了的或是生病了的细胞,就像是人身体里的修理工具包。

  干细胞的研究改变了我们认识疾病的方式,以及我们对于为什么人会生病的研究,甚至于是新药物的开发。让下一代面对阿兹海默症(老年痴呆)或是糖尿病等重大疾病时,就如同现在面对嵴髓灰质炎(小儿麻痺)一般,能有预防的方法。但想要加速新药研发与疾病治疗方式的发展,必须注重两件事情:新的技术和新研究方式。

​干细胞:研究疾病治疗的“黑匣子”

  干细胞:研究疾病的“黑匣子”

  干细胞进行药物测试是利用培养皿里面真的人体细胞进行各项临床实验,而不是以动物的细胞来进行药物开发与疾病治疗。这种方式更有效,更安全、更快速、更便宜。1998年,人类的胚胎干细胞第一次被分离出来。九年后,日本的科学家山中伸弥将表皮细胞透过非常强力的病毒进行改造产出了一种具有多种潜能的干细胞,叫做诱导多能干细胞(iPS细胞)。这是一个非常重要的突破, iPS细胞可以用来建构疾病的模型,也可以用来开发新药。

  科学家们还从一个渐冻症(ALS),在英国也称为运动神经元疾病,的患者的表皮组织切片培养出iPS细胞。并且将这些iPS细胞成功的转化为在这种渐冻人疾病中实际会逐渐凋亡的运动神经元细胞。

  把患者身上的健康的细胞转化成具有该病症的生病细胞,并且在培养皿里面一次又一次重复这个过程。终于发现渐冻症(ALS)是因人体内一种细胞释放出了某种毒素,导致了运动神经元的凋亡。这种发现只有通过干细胞技术才有办法观察到。研究者在研究疾病原因的时候如果没有通过人体干细胞的形式,就好像坠机事件的调查员想找出飞机到底出了什么差错而坠毁,却没有找到黑匣子 (飞行记录器)一样困难。他们可以提出一些假设,但是却无法弄清楚造成事件的真正原因,干细胞就是我们研究疾病时的“黑匣子”。

  在培养皿里面,利用干细胞再现各种疾病的进程,观察到在细胞层次的转换发生了什么问题,这一过程可以早到病人身上都还没有出现疾病症状之前。而这样的研究也开启了一种可能性,在不久的将来,以干细胞来进行药物测试可以成为标准的研究流程。

​干细胞:研究疾病治疗的“黑匣子”

  干细胞开启个性化制药新时代

  在还没有使用干细胞进行研发之前,新药开发是将一些可能有效的化合物利用动物细胞来进行药物实验。但是实验中动物细胞并不具备我们想攻克的疾病的特性,毕竟人与老鼠是不同的。我们也无法直接取出病人的脑细胞或是心血管细胞,拿到实验室里来测试可能具有疗效的新药。

  并且,一种新药从研发到上市平均要花13年的时间,至少花费40亿美元的成本才能完成。在新药研发的统计上,只有百分之一能成功进行到市场导入的阶段。

  而干细胞的研究方式可以制造出疾病患者的各种细胞分身。例如运动神经元细胞、心血管细胞,以及肝脏细胞来进行药物测试。可能有效的化合物, 用在实际的细胞上来验证想要发生的效果, 通过干细胞实验就能做到了。

  这绝对是空前的突破。人们可以在药物分析开发与测试的最早阶段了解其效果,而不是等了漫长的13年的时间,直到导入市场的阶段才发现药物没有疗效,甚至对人体有伤害。

  未来,我们所服用的药物、所接受的治疗都会事先使用干细胞的方法进行测试,来证实对身体的各种器官的细胞是否会产生副作用,如脑细胞、心血管细胞、肝细胞等,这将会带领我们进到一个全新的个性化制药时代。

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