干细胞治疗：基因修饰干细胞或可治愈阿尔茨海默氏病
[本文为疾病百科知识，仅供阅读] 发布日期：2020-02-11 阅读：7811.Nat Commun：新的干细胞操作技术可以帮助改善阿兹海默症和关节炎
一项来自美国北大学材料方面的开创性研究，可能有助于那些需要干细胞改善脊髓损伤、中风、帕金森病、阿尔茨海默病、关节炎或任何其他需要组织再生病症的患者。该研究于在Nature Communications杂志上发表。
该平台不仅可以研究更有效的管理干细胞再生疗法的物质，而且还将允许科学家在实验室中探索和发现新的方法来控制细胞的演化及其功能。
Ronit Freeman et al， Instructing cells with programmable peptide DNA hybrids， Nature Communications (2017). DOI：10.1038/ncomms15982.
2.首个临床试验！ 科学家利用异体造血干细胞来改善阿尔兹海默氏症
近日，来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员通过进行研究评估了异体造血干细胞改善因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，目前这项研究是科学家们首次利用基于干细胞的疗法来进行的临床试验。
研究者计划招募大约40名研究对象，根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准，这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症。
First U.S. clinical trial using adult allogeneic stem cells to treat Alzheimer's disease
3.一种改善阿尔茨海默症的“ASTROSTEM”自体脂肪干细胞疗法
韩国生物技术公司Nature Cell宣布，该公司旗下干细胞研究机构Biostar在美国已经开始开展一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的I/II期临床试验，现在正在招募阿尔茨海默症（AD）的患者。
该公司CEOJeongchan Ra博士表示，这项研究的I/II期临床试验已于2016年11月24日获得美国FDA的批准。这款名为“AstroStem”干细胞药物是从收集的10克成人腹部皮下脂肪组织中分离得到的一种具有多向分化潜能的干细胞，然后再通过静脉注射10次，每次2亿个细胞，输入到病人体内。这一学术成果由Jeongchan Ra博士与一位大脑研究专家Yoohun Suh教授共同合作完成，并发表在著名期刊《PLoS One》上，这一技术将有望成为世界标准技术之一。
4.Stem Cells Res Ther：基因修饰干细胞或可改善阿尔茨海默氏病
近日，加州大学欧文分校神经生物学家发现，当基因修饰的神经干细胞移植到有阿尔茨海默氏病症状和病理特征的小鼠大脑中时，显示出阳性结果。相关研究论文发表在Stem Cells Research and Therapy杂志上，该基因修饰的神经干细胞已被证明在两个不同的小鼠模型中发挥作用。
与对照神经干细胞比较，这些遗传修饰的干细胞产生25倍以上的脑啡肽酶，但在其它方面等价于对照干细胞。然后将遗传修饰干细胞和对照干细胞移植到小鼠大脑的海马区或脑下脚（即脑部中受阿尔茨海默病很大影响的两个区域）。移植了遗传修饰干细胞的小鼠发现大脑内β-淀粉样斑块显著减少。
Neural stem cells genetically-modified to express neprilysin reduce pathology in Alzheimer transgenic models doi:10.1186/scrt440
5.Stem Cell Rep：科学家使用人类干细胞来预测阿尔兹海默氏症实验性药物的疗效
为何特殊的阿尔兹海默氏症疗法在动物模型体内有效而在人体临床试验中没有作用呢？近日，来自波恩大学等处的研究者通过研究表示，在动物模型体内建立的有效试验方法并不能简单地应用于人类的大脑临床试验中，而且药物检测必须以人类的神经细胞为基础来进行，相关研究刊登于国际杂志Stem Cell Reports上。
这项研究中，研究者对人类机体的神经细胞进行研究，研究者通过重编程的技术，将阿尔兹海默氏症病人的皮肤细胞重编程产生了诱导多能性干细胞，随后将这些多能性干细胞转化成为神经细胞来进行研究。随后研究者检测了一系列非甾醇抗炎性药物对神经元细胞的影响，结果显示，不论是从阿尔兹海默氏症病人身上得到的神经细胞还是对照的神经细胞，非甾醇抗炎性药物（NSAIDs）对其并没有任何作用，而在动物实验中，NSAIDs却表现出了良好的效果。
6.Sci. Transl. Med.：构建出人类干细胞模型有助研究阿尔茨海默病
来自英国维康基金会(Wellcome Trust)和剑桥大学英国癌症研究中心格登研究所的科学家开发出一种在实验室中研究阿尔茨海默病(Alzheimer's disease)的新方法，将有助于研究人员更清晰地理解这种疾病在实际生活中是如何产生的。
研究人员利用志愿者捐献的皮肤细胞创建出干细胞，然后利用它们产生表现行为类似于人大脑中细胞的神经细胞群体。这种模型也能够被用来追踪阿尔茨海默病在人身上如何开始和产生以及测试和开发潜在的改善这种疾病的新方法。
7.分子成像技术有望实现阿尔茨海默病的及早诊断和干细胞改善
近日，西门子公司专家说，通过识别和追踪人体细胞内与疾病相关的各种生理变化，分子医学将对阿尔茨海默氏症的检测及进行有效的干细胞改善将会产生巨大影响。美国阿尔茨海默氏症基金会的资料显示，美国每年患这一疾病的人数多达500万左右，每年因此产生的医疗费用接近1000亿美元。目前，医疗机构尚无100%准确的方法来对这一疾病进行诊断，只能根据患者的智力和认知能力检测结果作出“尽可能准确的”判断。
西门子有关专家预测，干细胞将在进行有效干细胞改善中起到至关重要的作用。通过干细胞介入可修复受损组织或器官，使其得到再生，从而让患者得到康复改善。不过，要确保这种方法的疗效，还需对患者体内的干细胞进行密切跟踪。通过跟踪干细胞的位置、状态和修复情况，分子成像技术可成功地对改善效果和作用情况进行监控。
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