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干细胞治疗:干细胞为治疗自闭症治疗带来曙光!

[本文为疾病百科知识,仅供阅读]  发布日期:2020-03-05 10:33   阅读:

  自闭症:来自星星的你,明明那么美,那么真实,却又那么遥远。

  自闭症有明确的医学界定,也称孤独症,又称孤独性障碍等。

  主要特征是漠视情感、拒绝交流、语言发育迟滞、行为重复刻板以及活动兴趣范围的显着局限性,一般在3岁以前就会表现出来。

  “自闭症者“有视力却不愿和你对视,有语言却很难和你交流,有听力却总是充耳不闻,有行为却总与你的愿望相违……”人们无从解释,只好把他们叫作“星星的孩子”——犹如天上的星星,一人一个世界,独自闪烁。

干细胞治疗:干细胞为治疗自闭症治疗带来曙光!

  1943年,来自美国密西西比州费雷斯特的一个名叫唐纳德的10岁孩子被确诊患有自闭症,这是世界上首次提出自闭症这种疾病。

  1990年代早期以来,自闭症患者激增,平均每110个孩子中就有1个表现出自闭症症状。

  2007年12月,联合国大会通过决议:从2008年起,将每年的4月2日定为“世界自闭症日”,以提高人们对自闭症和相关研究与诊断以及自闭症患者的关注。

  2010年,着名演员李连杰和文章主演了讲述自闭症家庭故事的电影《海洋天堂》,更进一步地唤起了普通民众对于自闭症群体的关注。

  自闭症到底是个什么鬼?

  自闭症,又称孤独症或孤独性障碍,是广泛性发育障碍的代表性疾病,是起于婴幼儿期的一种广泛性发育障碍,临床表现以人际交往障碍、沟通交流异常、兴趣狭窄、行为刻板为特征,常在3岁以前就出现发育异常。

  自闭症(发育障碍类疾病)一般指儿童孤独症,起病于婴幼儿期,主要表现为不同程度的言语发育障碍、约有3/4的患者伴有明显的精神发育迟滞。自闭症患者,通常被称为“星星的孩子”,他们无法与家人或同伴有效沟通,还有许多重复刻板等行为指征。这种先天性的神经发育疾病困扰着全世界难以数计的孩子和他们的家庭, 据估计,目前全球约有3500万人患有自闭症,而在我国的自闭症患者达到了150万,这一庞大的数字后面,是一百五十万张迷茫、困惑、哀伤的面容。

  自闭症一般随着智力障碍,一些调查研究报告得知自闭症群体中大约3/4的人伴有智力障碍,近半数的自闭症儿童属于重度到极重度的智力低下。部分儿童在一般性智力落后的背景下具有某方面较好的能力。

  英国一个慈善团体——Autistica公布的一份报告,患有自闭症谱系障碍的人群平均寿命比普通人短18年。同时患有自闭症谱系障碍和智力障碍的人会去世得更早,平均比普通人早大约30年。

  自闭症可能与以下因素有关

  ·遗传·

  遗传因素对孤独症的作用已趋于明确,但具体的遗传方式不明确。

  ·围生期因素·

  围生期各种并发症,如产伤、宫内窒息等较正常对照组多。

  ·免疫系统异常·

  发现T淋巴细胞数量减少,辅助T细胞和B细胞数量减少、抑制-诱导T细胞缺乏、自然杀伤细胞活性减低等。

  ·神经内分泌和神经递质·

  与多种神经内分泌和神经递质功能失调有关。研究发现孤独症患者的单胺系统,如5-羟色胺(5-HT)和儿茶酚胺发育不成熟,松果体-丘脑下部-垂体-肾上腺轴异常,导致5-HT、内啡肽增加,促肾上腺皮质激素(ACTH)分泌减少。

干细胞治疗:干细胞为治疗自闭症治疗带来曙光!

  自闭症的新希望:干细胞

  干细胞具有在身体内任何器官生长的能力,可以分化为各种类型的细胞。利用这种能力,受损的神经细胞可以得到修复,也可以产生新的神经细胞,修复细胞之间的信号传递。

  干细胞移植已成为白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤的一种成熟的常规的治疗手段,它在其他领域的应用也在不断推进研究。科学家表示,通过系统的研究,科学界发现,自闭症患者的神经回路发生了断裂,这影响了患者的某种功能。神经医学界用了许多干预的办法去治疗,最终发现一些干细胞治疗,对于促进神经纤维的连接、恢复是有帮助的,“干细胞治疗或许能解决自闭症”。

  2009年,山东某神经内科细胞治疗中心对42例自闭症患者进行干细胞治疗,总有效率达70%以上,明显高于对照组的传统康复训练治疗,。而且并无任何副作用。

  而湖北医药学院的医生对两名病程分别为7年和9年、经过常规治疗效果欠佳的患者进行干细胞治疗,两名患者治疗后较治疗前明显好转,移植过程中及治疗后未出现严重的并发症和明显的不良反应。

  美国CNN电视台在2017年报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。

  脐带血干细胞被用于大约80多种不同疾病的治疗,包括癌症和血液疾病。现在,一个临床试验报告表明,他们可能会帮助自闭症儿童康复。虽然这仅仅只是一项试验,但是引起了极大的关注。

  乔安妮·库尔兹伯格(Joanne Kurtzberg)博士是国际着名的儿童血液学、肿瘤学、脐带血储存和移植,以及脐带血在细胞治疗及再生医学新应用方面的专家,在过去的20年里,乔安妮·库尔兹伯格在杜克大学建立了一个世界闻名的治疗儿童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血红蛋白疾病和遗传性代谢疾病的儿童移植治疗中心。2010年,乔安妮·库尔兹伯格又在杜克大学建立了朱利安罗伯逊细胞和移植治疗中心。

  “脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,其中含有多种类型的细胞。”库尔兹伯格博士表示,“我们希望这些细胞有助于重建大脑连接。”

  在库尔兹伯格博士及其团队的临床试验中,包括5岁开始接受治疗的格雷西在内,70%的自闭症儿童都得到了改善。

  “相较接受临床试验前,患儿一天75%的时间受自闭症的影响,接受临床试验后,降到了10%。不管是(脐带血)干细胞的作用还是自然进展,格雷西确实发生了变化,这在过去是难以想象的。”吉娜的母亲说。

  虽然还没有完全治愈,但我认为她的各种能力正在曲线上升。”格雷西的父亲韦德·格雷戈里表示。

  研究人员说,虽然这是一个小的Ⅰ期研究,只是为了表明治疗过程是安全的,但他们已经向格雷戈里一家发出Ⅱ期研究的邀请,希望能给吉娜带来更大的变化。

干细胞治疗:干细胞为治疗自闭症治疗带来曙光!

  治疗原则早发现,早治疗年龄越早,改善程度越明显。

  该病目前尚无特效的治疗方法。临床主要通过教育训练,心理疗法,音乐疗法,游戏疗法,中医疗法,康复疗法吗以及某些药物辅助治疗等传统方法,纠正患者的异常行为,促进患者正常发展,使其掌握一些基本的生活和学习技术,具备一定的生活自理能力,但这些传统的治疗方法,手段,仅能使极少数的患者回归社会,回归后也只能进行一些言语交流较少,机械重复性较高的工作,大部分患者仍然处于生活难以自理的状态,而且这些传统的治疗方法耗时费力,还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。

  近年来研究发现,干细胞治疗自闭症的方法安全,疗效显着高于传统的康复训练治疗,此疗法有望为自闭症的治疗寻求一条更加有效的途径,对减轻社会和家庭负担,提高患儿生活质量具有重要意义。

  干细胞的作用机制:

  调节机体免疫功能:具有非特异性调节免疫应答的能力,通过抑制成熟树突细胞及其抗原表达能力的实现,还能影响B细胞的活力,增殖和分化,抑制T细胞触发的增殖及细胞因子的产生;

  分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞;

  分泌阻断因子:对T细胞表达抗原的能力,一方面通过抑制病理性的免疫应答,另一方面通过刺激红细胞的生成来发挥作用。

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